项目名称 | 药物类型 | 治疗领域 | 适应症 | 项目阶段 | 靶点/作用机制 | 操作 |
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用于治疗血友病的重组融合蛋白 |
生物制品 |
遗传病 |
血友病;因子VII缺乏症 |
临床前 |
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该药通过靶向双特异性酪氨酸-磷酸化调节激酶1A(Dyrk1a)蛋白来治疗唐氏综合征 |
小分子 |
遗传病 |
唐氏综合症 |
临床前 |
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一种用于治疗生长障碍的重组腺病毒(AAV)基因疗法 |
生物制品 |
遗传病 |
杜氏营养不良症;皮肌炎;多发性肌炎;散发性包涵体肌炎 |
临床前 |
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一种通过抑制 FGF2 与 FGFR3 结合来治疗软骨发育不全 (ACH) 的药物 |
寡核苷酸 |
遗传病 |
软骨病 |
临床1期 |
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通过皮下途径给药治疗原发性高草酸尿症I型、II型、III型和α-1抗胰蛋白酶缺乏症 |
寡核苷酸 |
遗传病 |
α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD) |
预登记 |