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项目

已找到 5 条
项目名称 药物类型 治疗领域 适应症 项目阶段 靶点/作用机制 操作

用于治疗血友病的重组融合蛋白

生物制品

遗传病

血友病;因子VII缺乏症

临床前

Tissue Factor (Coagulation Factor III or Thromboplastin or CD142 or F3) Blood clotting modulator

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该药通过靶向双特异性酪氨酸-磷酸化调节激酶1A(Dyrk1a)蛋白来治疗唐氏综合征

小分子

遗传病

唐氏综合症

临床前

Dual Specificity Tyrosine Phosphorylation Regulated Kinase 1A (Serine/Threonine Kinase MNB or MNB/DYRK Protein Kinase or Dual specificity YAK1 Related Kinase or HP86 or Protein Kinase Minibrain Homolog or DYRK1A or EC 2.7.12.1) CNS modulator;Pathway modulator;Protein target;Mitosis S phase pathway modulator;Enzyme modulator;Enzyme inhibitor

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一种用于治疗生长障碍的重组腺病毒(AAV)基因疗法

生物制品

遗传病

杜氏营养不良症;皮肌炎;多发性肌炎;散发性包涵体肌炎

临床前

Mothers Against Decapentaplegic Homolog 7 (MAD Homolog 7 or Mothers Against DPP Homolog 7 or Mothers Against Decapentaplegic Homolog 8 or SMAD7) Adeno-associated virus based gene therapy;Protein synthesis modulator;TGF beta ligand modulator;GDF-8 modulator

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一种通过抑制 FGF2 与 FGFR3 结合来治疗软骨发育不全 (ACH) 的药物

寡核苷酸

遗传病

软骨病

临床1期

Fibroblast Growth Factor 2 (Basic Fibroblast Growth Factor or Heparin Binding Growth Factor 2 or FGF2) Bone synthesis modulator

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通过皮下途径给药治疗原发性高草酸尿症I型、II型、III型和α-1抗胰蛋白酶缺乏症

寡核苷酸

遗传病

α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD)

预登记

Lactate Dehydrogenase (EC 1.1.1.) LDHA gene modulator

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